Техника редактирования генов должна была ввести нас в новую эру развития человечества, и вы скоро увидите уже первые трейлеры. Ученым из университетов Йеля и университета Карнеги-Меллон удалось, в последний раз восстановить в организме мыши гены, которые у нее вызвали редкое заболевание крови.
Снаружи терапия выглядела так, что животному подключили капельницу, и через некоторое время оно было здоровым — внутри его тела были, однако, очень интересные вещи. С помощью наночастиц для поврежденного гена была предоставлена кислота (PNA) , вместе с небольшим фрагментом чужеродного ДНК, которому было поручено восстановить поврежденный ген.
В технике CRISPR для изменения генов используются ферменты выбранного фрагмента кислоты ДНК, однако мы пока не знаем, как с ее помощью изменять гены в живом организме, — сначала надо их удалять, а потом имплантировать, что само по себе проблематично. Кроме того, возникает проблема такого характера, что ферменты могут разрезать ДНК также в других нежелательных местах, могут нанести больше вреда.
Новый метод решает эти проблемы, потому что, PNA прикрепляется к ДНК без его вскрытия) в точно выбранном месте и работает, запустив естественные механизмы ремонта ДНК, а используемые для его доставки наночастицы, они биосовместимы и подвержены быстрому разложению в организме, а так же важно то, что уже они точно прошли и допущены к применению — используются для лечения некоторых неврологических заболеваний.
Тесты на мышах показали, что с помощью этого метода можно лечить даже генетические заболевания крови, такие как талассемия , и, хотя еще слишком рано, чтобы проповедовать лето господнее преодоление генетических болезней, то мы на пути к этому.
Источник: Nature Communications, Шт.: PD